بجرعة واحدة فقط.. علاج تجريبي ثوري يخفض الكوليسترول الضار 52%
أظهرت تجربة سريرية مبكرة نتائج واعدة لعلاج جيني تجريبي يعتمد على تقنية CRISPR، إذ تمكنت جرعة واحدة من خفض مستويات الكوليسترول الضار والدهون الثلاثية لدى بعض المرضى، مع استمرار التأثير لمدة عام على الأقل.
ويحمل العلاج اسم CTX310، ويستهدف جينا في خلايا الكبد مسؤولا عن إنتاج بروتين ANGPTL3 الذي يشارك في تنظيم مستويات الدهون في الدم. ويعمل العلاج على تقليل إنتاج هذا البروتين، في محاولة لمحاكاة تأثير تغير جيني طبيعي لدى بعض الأشخاص يرتبط بانخفاض مستويات الدهون وتراجع خطر الإصابة بأمراض القلب والأوعية الدموية.
نتائج بعد 12 شهرا
شارك في التجربة 15 شخصا يعانون من اضطرابات شديدة في مستويات الكوليسترول أو الدهون الثلاثية، وتلقى جميعهم جرعة واحدة من CTX310 عن طريق الوريد، ثم خضعوا للمتابعة لمدة عام.
وتوفي أحد المشاركين بعد 179 يوما من تلقي العلاج، لكن الباحثين خلصوا إلى أن الوفاة لم تكن مرتبطة بالعلاج. ولم تظهر لدى المشاركين الـ14 الآخرين آثار جانبية خطيرة جديدة خلال فترة المتابعة.
وكانت النتائج الأكثر وضوحا لدى أربعة مشاركين تلقوا أعلى جرعة، حيث انخفضت مستويات بروتين ANGPTL3 لديهم بمتوسط بلغ 78.6%، بينما تراجع مستوى الكوليسترول الضار LDL بنسبة 52.5%، وانخفضت الدهون الثلاثية بنسبة 47.8%.
هل يمكن أن يحل العلاج الجيني محل الأدوية التقليدية؟
تكتسب هذه النتائج أهمية خاصة لأن ارتفاع الكوليسترول الضار يمكن أن يؤدي إلى تراكم الترسبات داخل الشرايين، ما يزيد خطر الإصابة بأمراض القلب والأوعية الدموية، بما في ذلك النوبات القلبية والسكتات الدماغية.
وتحتاج أدوية خفض الكوليسترول التقليدية، مثل الستاتينات، إلى تناولها بصورة منتظمة للحفاظ على تأثيرها. أما CTX310 فيعتمد على تعديل جيني يستهدف إنتاج البروتين من المصدر، وهو ما قد يسمح مستقبلا بتأثير طويل الأمد بعد جرعة واحدة.
لكن هذه النتائج لا تزال أولية، إذ أجريت التجربة على 15 مشاركا فقط، ولذلك لا يمكن حتى الآن تحديد مدى فعالية العلاج أو سلامته على نطاق واسع.
وكانت المرحلة الأولى (أ) أول اختبار للعلاج على البشر، بينما تجري حاليا المرحلة الأولى (ب) لدراسة CTX310 لدى مجموعات محددة من المرضى المصابين باضطرابات الدهون، باستخدام جرعة مماثلة لأعلى جرعة أظهرت نتائج فعالة في المرحلة السابقة.
ونشرت نتائج الدراسة في مجلة New England Journal of Medicine.
RT
