الولايات المتحدة.. العلماء يطورون علاجا جينياً واعدا قد يغيّر مستقبل أمراض القلب والأوعية

تمكن علماء أحياء في الولايات المتحدة من تطوير نسخة متخصصة من أداة تعديل الجينات “CRISPR/Cas9″، مصممة للعمل داخل خلايا العضلات الملساء في الأوعية الدموية بشكل أكثر أماناً ودقة.

ونشر الفريق نتائج الاختبارات الأولية للعلاج التجريبي في مجلة Nature Biomedical Engineering، حيث أظهروا أن النسخة المعدلة تقلل بشكل كبير من الأخطاء الجانبية التي كانت تشكل عائقاً أمام استخدام التقنية بشكل آمن.

اختبر الباحثون العلاج على فئران مصابة بمرض وراثي نادر ومميت (نظير لمتلازمة اختلال وظائف العضلات الملساء)، والذي ينتج عن طفرة في جين ACTA2 ويسبب أضراراً خطيرة في القلب والأوعية الدموية منذ سن مبكرة.

وتمكن العلاج الجديد من تصحيح الطفرة في نسبة تتراوح بين 5% إلى 45% من الخلايا، مما أدى إلى إطالة عمر 60% من الفئران المعالجة لأكثر من ستة أشهر، بينها نفق جميع فئران المجموعة الضابطة خلال شهرين.

ويؤكد الباحثون، بقيادة البروفيسور المساعد كلاينستيفر من كلية الطب بجامعة هارفارد، أن هذه النتائج تمثل خطوة جوهرية نحو تطوير علاج آمن وفعال للأمراض الوراثية المميتة التي تفتقر إلى علاج حتى الآن.

RT